美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)根据1期研究的初步疗效信号授予了该补助金，这是一项国际、开放标签、剂量递增、安全性研究。这笔资金允许该公司正在进行的1期儿科研究从1a部分扩展到1b部分。为了加速发展，这项研究被设计成两部分的方法。目前正在进行的1a期旨在确定iopofosine在儿童脑肿瘤中的安全性、耐受性和初始疗效，而1b期旨在确定产生最佳疗效的剂量和给药方案。先前公布的初步数据证明了对iopofosine的治疗反应，多种肿瘤参数的变化和患者无进展生存期延长证明了这一点。
Cellectar总裁兼首席执行官詹姆斯·卡鲁索说：“来自NCI同行评审过程的约200万美元的非稀释性拨款进一步证实了iopofosine在这一非常难以治疗的患者群体中显示出令人鼓舞的潜力。不幸的是，HGGs患者的预后通常很差，治疗选择有限，但iopofosine能穿过血脑屏障、向肿瘤提供足够的辐射并展示早期疗效信号的能力。我们仍然坚定不移地致力于在这种灾难性的适应症中精心开发iopofosine。”
儿科HGGs是侵袭性脑和中枢神经系统肿瘤亚型的集合，包括弥漫性内在脑桥胶质瘤、胶质母细胞瘤、星形细胞瘤和室管膜瘤。患有这些肿瘤的儿童预后非常差，典型的无进展生存期只有几个月，5年生存率不到30%。
关于iopofosine I-131
Iopofosine是一种小分子磷脂药物缀合物，旨在将碘-131(放射性同位素)直接靶向输送到癌细胞，同时限制与健康细胞的接触。我们相信这一特征将iopofosine与许多传统的上市治疗区分开来。目前正在对Iopofosine在复发/难治性(r/r) Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)患者中的CLOVER-WaM 2期关键研究、r/r多发性骨髓瘤(MM)患者中的2b期研究和各种儿科癌症的CLOVER-2 1期研究中进行评估。美国美国食品药品监督管理局批准iopofosine快速通道指定用于已接受两种或更多种既往治疗方案的WM患者，以及r/r MM和r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。WM、MM、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤已获得孤儿药名称(ODDs)。Iopofosine还被授予罕见儿科疾病称号(RPDD ),用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤。欧盟委员会批准了r/r MM和WM的赔率。
关于Cellectar生物科技公司
Cellectar生物科学公司专注于癌症治疗药物的发现和开发。该公司正在独立开发和通过研发合作开发专利药物。该公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物缀合物(PDC)给药平台，开发专门针对癌细胞的PDC，以提高疗效和安全性，减少脱靶效应。该公司的PDC平台具有发现和开发下一代癌症靶向治疗的潜力，并计划独立开发PDC和通过研发合作开发PDC。
该公司的产品线包括iopofosine，一种旨在提供碘-131(放射性同位素)靶向输送的小分子PDC，专有的临床前PDC化疗计划和多个合作PDC资产。该公司目前正在对iopofosine进行一项全球性、开放标签、关键扩展队列研究，研究对象为复发或难治性WM患者，这些患者之前接受过至少两种治疗方法，包括对Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或疗效欠佳的患者。WM队列将招募多达50名患者来评估iopofosine的疗效和安全性，以获得上市许可。该公司还在其2期CLOVER-1研究中评估了高度难治性多发性骨髓瘤患者的iopofosine，并在1期CLOVER-2研究中评估了复发/难治性肉瘤或脑肿瘤儿童癌症患者的iopofosine。
1期儿科研究是一项开放、序贯分组、剂量递增的研究，旨在评估iopofosine在患有复发性或难治性癌症(包括恶性脑肿瘤、神经母细胞瘤、肉瘤和淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤))的儿童和青少年中的安全性和耐受性。一期研究正在国际上七个领先的儿科癌症中心进行。
